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Emma Whitehead

剛剛看了PBS的紀(jì)錄片《百病*》（Emperor of all maladies），里面提到*個(gè)接受CAR-T治療的兒童患者Emma Whitehead的故事令我感慨頗深。

Emma得的是急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL），這種病有80%可以治愈，但她不幸得的是那種對(duì)化療不敏感的亞型。她2012年準(zhǔn)備接受CAR-T的時(shí)候已經(jīng)只剩下幾個(gè)禮拜的生命了，成為*個(gè)CAR-T的兒童患者。用藥*個(gè)晚上，這個(gè)孩子突然高燒，被送進(jìn)ICU。醫(yī)生不得不用藥物把她控制在昏迷狀態(tài)，同時(shí)分析她體內(nèi)有哪些細(xì)胞因子不正常，并很快發(fā)現(xiàn)Emma的IL-6水平超出常人1000倍。IL6是兒童關(guān)節(jié)炎的誘因之一，而主治醫(yī)生June醫(yī)生自己的女兒就有這個(gè)病并使用抗IL-6抗體Tocilizumab作為治療藥物。醫(yī)生立即給Emma用了Tocilizumab，用醫(yī)生的話說(shuō)他們從來(lái)沒(méi)有見(jiàn)過(guò)如此病重的病人恢復(fù)如此之快。現(xiàn)在3年過(guò)去了，Emma依舊健在。

當(dāng)然CAR-T也已經(jīng)發(fā)生了幾起致死事件，一度令實(shí)驗(yàn)終止。一個(gè)針對(duì)ERBB2抗原的CAR-T導(dǎo)致急性肺毒性并導(dǎo)致病人死亡，因?yàn)檎７渭?xì)胞也表達(dá)低水平的ERBB2。另一個(gè)針對(duì)腫瘤特異抗原MAGE-A3的CAR-T結(jié)果識(shí)別了一個(gè)相近的正常細(xì)胞表面抗原，導(dǎo)致兩人死亡。

這些事件為我們提出一系列問(wèn)題。免疫療法無(wú)疑可以非常有效，但錯(cuò)誤空間非常小。當(dāng)然以后技術(shù)更加發(fā)達(dá)我們可能找到更的腫瘤特異抗原，但對(duì)于那些等不到那一天的病人制藥工業(yè)應(yīng)該怎樣應(yīng)對(duì)？很顯然如果Carl June醫(yī)生沒(méi)有給Emma使用Tocilizumab，Emma很可能就不在了，那么整個(gè)CAR-T的開(kāi)發(fā)也就會(huì)受到嚴(yán)重的質(zhì)疑。片中的醫(yī)生說(shuō)“她（Emma）拯救了這個(gè)療法（CAR-T）"。如果使用ERBB2和MAGE-A3的病人當(dāng)時(shí)有類(lèi)似的“解藥"是否同樣會(huì)*？他們的癌癥是否也會(huì)像Emma一樣被治愈？對(duì)于這樣高風(fēng)險(xiǎn)的實(shí)驗(yàn)，我們需要什么樣治療、急救條件的支持？

一個(gè)同樣關(guān)鍵的問(wèn)題是對(duì)于進(jìn)入的藥物我們應(yīng)該如何把關(guān)。作為制藥企業(yè)，zui不愿看到的就是藥物還沒(méi)治病就把病人毒死了，所以在安全指標(biāo)上盡量保守。但過(guò)猶不及，對(duì)于癌癥這樣復(fù)雜的疾病既安全又有效的藥物可能是不存在的。Emma使用的CAR-T在可靠的動(dòng)物模型上使用多半會(huì)殺死實(shí)驗(yàn)動(dòng)物，那么絕大多數(shù)企業(yè)會(huì)停止這樣項(xiàng)目，Emma也就活不到今天。但事實(shí)上這可能是*有機(jī)會(huì)成功的產(chǎn)品。如何保護(hù)療效突出的藥物，控制它們毒性，建立更有效的應(yīng)急急救體系以避免這些藥物過(guò)早在開(kāi)發(fā)過(guò)程中夭折是現(xiàn)在抗癌藥物研發(fā)的一個(gè)重要課題。www.shxfkj。。ｃｏｍ elisa試劑盒,進(jìn)口elisa試劑盒,國(guó)產(chǎn)elisa試劑盒,elisa試劑盒,明膠酶譜法試劑盒,白介素Elisa試劑盒,酮檢測(cè)試劑盒,雌二醇檢測(cè)試劑盒,進(jìn)口elisa試劑盒 -信帆生物科技有限公司